intestino_colonScoperta che potrebbe essere colta con soddisfazione da chi, come me, è malato di Morbo Di Crohn. Stando a quando riportato sul sito RaiNews si legge:

“I risultati dello studio multicentrico coordinato dall’Universitá di Tor Vergata a Roma sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine: 166 malati coinvolti nella sperimentazione clinica in 6 Centri italiani ed uno tedesco. Il farmaco, un oligonucleotide antisenso, deve la sua efficacia alla capacità di sopprimere selettivamente la produzione di Smad7, una proteina presente in dosi elevate nell’intestino (che viene protetto dalla vitamina A) dei pazienti affetti dalla patologia di Crohn che è legata all’amplificazione e al mantenimento dei processi infiammatori. “La soppressione di Smad7, essendo questo un inibitore dell’attività del Transforming Growth Factor-beta, il più potente immunosoppressore intestinale – dice l’ideatore del farmaco Giovanni Monteleone che è anche il coordinatore dello studio – consente di ripristinare nell’intestino dei pazienti con malattia di Crohn i normali e fisiologici meccanismi anti-infiammatori operanti nei soggetti sani” E ancora:”Conclusi i 14 giorni di terapia farmacologica, l’80 per cento dei pazienti ha avuto grandi miglioramenti, e addirittura il 60 per cento ha raggiunto uno stato di completa remissione clinica, che si è mantenuta fino al termine dell’osservazione, durata 3 mesi.”

Qui invece troviamo una spiegazione più approfondita :

Nello studio in doppio cieco, controllato con placebo, l’efficacia di Mongersen come terapia di induzione è stata valutata nei pazienti steroido-dipendenti o steroido-resistenti ( utilizzando la definizione secondo ECCO Consensus ) affetti da malattia di Crohn attiva ( punteggio CDAI di 220- 400 ).
I pazienti sono stati randomizzati a Mongersen 10, 40 o 160 mg/die oppure a placebo per 2 settimane.

Gli esiti primari erano la remissione clinica ( punteggio CDAI inferiore a 150 al giorno 15 e mantenuto per un periodo di 2 o più settimane ) e la sicurezza.
Gli endpoint secondari comprendevano la risposta clinica ( riduzione del punteggio CDAI di 100 punti ) al giorno 28.

La remissione clinica è stata raggiunta da un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con Mongersen 40 ( 55.0% ) e 160 mg/die ( 65.1% ) rispetto a placebo ( 9.5%; p inferiore a 0.0001 per entrambi ).
Nessuna differenza significativa nella remissione clinica è stata osservata per 10 mg/die ( 12.2% ) rispetto al placebo.

Il tasso di risposta clinica era significativamente maggiore tra i pazienti trattati con 10 ( 36.6% ), 40 ( 57.5% ) o 160 mg/die ( 72.1% ) di Mongersen rispetto al placebo ( 16.7%; p = 0.039, p = 0.0001 e p inferiore a 0.0001, rispettivamente ).

I tassi di eventi avversi e di reazioni avverse gravi sono risultati simili tra i gruppi.
Nove gravi effetti indesiderati si sono verificati in 6 pazienti ( placebo n = 1; Mongersen 10 mg, n = 3; 40 mg, n = 1; 160 mg, n = 1 ).
La maggior parte degli eventi avversi gravi consistevano in ricoveri in ospedale per complicazioni o sintomi associati alla malattia di Crohn, e comprendevano: febbre e tosse ( placebo ); dolore addominale ( n=2 ), peggioramento della malattia di Crohn e piressia ( Mongersen 10 mg ); posizionamento di un setone per fistola perianale e chirurgia per la trombosi emorroidaria ( Mongersen 40 mg ); e ustione termica ( Mongersen 160 mg ).

In conclusione, la terapia di induzione con Mongersen per la malattia di Crohn attiva è stata ben tollerata; non sono state osservate le tossicità riportate in precedenza con agenti antisenso ad azione sistemica.
Il trattamento con Mongersen ha prodotto miglioramenti significativi nella remissione clinica e nei tassi di risposta clinica entro 4 settimane dall’inizio del trattamento.

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In poche parole il farmaco è ben tollerato, gli effetti indesiderati si son rivelati pochi e non gravi, la risposta è stata davvero positiva. Ora bisogna solo capire in che fase questo nuovo farmaco entrerà. Per quanto mi riguarda ancora ho da fare il controllo al mio centro di cura, ma chiederò, chiederò lumi ai dottori che mi seguono. Nel corso degli anni non è la prima volta che sento di nuove terapie innovative, ma raramente ho letto di conferme enormi nei vari test di sperimentazione.

A buon rendere.